中文字幕最新在线专区高清::[一一91pio.com一一] 2月22日,天津,34歲的張玉芳患先天性成骨不全癥,由于身體經常骨折,她沒機會走進校園,24歲之前一直生活在四川大山的院子里。她目前在一家公益組織工作,曾承接北京冬奧會頒獎花束制作項目,招募來自全國各地的200多名女性參與編織活動。視覺中國供圖 11月末,我收到一條信息――已在中國大陸退市的罕見病藥物唯銘贊(依洛硫酸酯酶α)可能通過“港澳藥械通”重新進入大陸市場,這無疑是一個好消息。 這款藥是目前針對罕見病黏多糖貯積癥ⅣA型全球唯一可用、有效的治療藥物,在今年4月正式退出中國大陸市場。2023年春天,我曾發(fā)出報道《唯一藥物即將退出中國,這些患者或無藥可用》。自那之后,我采訪過的患者家屬一直在尋找解決的辦法。報道中寫到的孩子有的上了幼兒園,有的讀了小學,有的愛拼積木,有的愛唱歌,他們被呵護著成長。 退市半年后,唯銘贊回來了?!案郯乃幮低ā闭邔嵤┝?年多,打通了國際創(chuàng)新藥快速進入內地臨床應用的通道,使已在港澳上市的藥品以及在港澳公立醫(yī)院已采購使用、具有臨床應用先進性的醫(yī)療器械,在臨床急需的情況下可在大灣區(qū)內地指定醫(yī)療機構使用。 事實上,在藥品預備退市時,這項“補救措施”就曾多次被專家及醫(yī)生提及。 此外,因為藥品退市,一些地方已經將唯銘贊從惠民保的報銷目錄中剔除,每年藥費超過100萬元。但我從患兒父母那里了解到,配合“港澳藥械通”,深圳有新的政策支持用藥,將唯銘贊納入保障范圍,能節(jié)省三分之二的費用。 我們一起感嘆,一些地區(qū)的先行經驗應該向全國推廣。 我接觸過不少罕見病患者,發(fā)現(xiàn)從“有藥可用”到“有藥能用”仍有漫長的路要走。2020年,我的同事曾報道過罕見病黏多糖貯積癥I型患者張笑的故事――《她存錢,就想有生之年能打上一針》。特效藥艾爾贊(拉羅尼酶濃溶液)2020年進入中國市場,患者需終身用藥,也是每年百萬級的藥費。盼著艾爾贊進入醫(yī)保目錄的張笑曾給國家醫(yī)保局寫信,經常請求記者為她這樣的患者發(fā)聲。 她在信中說:“一次8瓶的拉羅尼酶輸入體內后,我感受到全身的放松,軀體骨骼關節(jié)仿佛被解綁,呼吸系統(tǒng)病癥問題明顯緩解,睡眠質量也大大改善……行動能力的顯著恢復讓我第一次感受到,正常人的一天是什么樣的?!?如今她的身體已大不如前,兩年前她還能獨自到北京看病,如今視力減退,微信只能發(fā)語音,24小時需要家人看護,她仍在期待著能用得起藥,她知道救命的方式,卻難以企及。 今年夏天,我參加了一場罕見病論壇,在論壇上,“提升罕見病藥物的可及性,讓患者能用得起藥”是專家、從業(yè)者討論的重中之重,也是媒體關注的焦點,人們急切地尋求方法,讓“健康的中國,一個都不能少”。 讓人看到希望的是,前不久,國家醫(yī)保局等部門發(fā)布了新版國家醫(yī)保藥品目錄,新增91種藥品,其中包括13種罕見病用藥。 有人提出用商業(yè)保險做補充支付,有人說最重要的是提升國內藥企的創(chuàng)新能力和意愿,有人提出要“立法”,用法律保障罕見病患者的權益。 今年,我接觸了3種罕見病,有無法控制自己食欲的“小胖”,他們面臨的最大難題是照護和社會融入;有發(fā)生在患者腹腔內的“泥石流”,科研人員在研制特效藥,卻面臨著資金不足的困境;有退伍軍人頑強對抗罕見腫瘤的侵襲……在與疾病搏斗的過程中,他們從不是被動地等待救助,他們主動地做了很多事。 在采訪過程中,我們無數(shù)次談到了“困境”,最后發(fā)現(xiàn),“錢”“注意力”“技術”都是表象,最大的問題是“罕見”,因為“罕見”,所以藥企看不到市場,所以聲量小,所以科研少。我曾經和一位保險行業(yè)的朋友聊天,談到罕見病的商保補充保障,她問我:“有什么收益?穩(wěn)賠不賺。” 是啊,有什么收益?這是罕見病患者和各種組織在爭取科研、用藥時要面臨的最大的問題,為什么要關注這個看上去和大多數(shù)人無關的病種?他們要回答市場,關注罕見病有什么好處? 我的一位采訪對象說,罕見病多數(shù)都是“基因”問題,人類要想“上月球、去太空”就可能面臨基因突變,研究清楚罕見病,才能研究清楚人類的未來。 這也許是句玩笑話,但人類的基因確實存在突變可能性,罕見病可能發(fā)生在任何人身上。一位專家說,“他們對全人類都有貢獻”,一些科研人員確證,對罕見病的研究有“廣譜化”的可能性。 接觸了這么多罕見病患者后,我時常想,在等技術、政策更新的當下,我們還能做什么?治愈可能遙遠,非專業(yè)人士也很難插手,不過我們可以關注:他們能不能更好地被社會接納,去上學、去工作;照護他們的家人能不能輕松些;壓力和情緒能不能有訴說的出口。 作為一名記者,我不斷地講述他們的故事,把那些談了很多年的問題拿出來再談一次。我想,這樣或許能輻射更多人,能找到更多的力量,甚至是下一次有患者或者患者家屬再來找我時,我不再是一個單純的傾聽者,我也可以給他們提供一些建議,至少讓他們感受到,罕見病始終擁有社會能見度。